Estudo de braço único fase 2 | Segurança e eficácia do mitapivate, ativador oral da piruvatequinase, em adultos com alfatalassemia ou betatalassemia não dependente de transfusão.

Safety and efficacy of mitapivat, an oral pyruvate kinase activator, in adults with non-transfusion dependent α-thalassaemia or β-thalassaemia: an open-label, multicentre, phase 2 study – The Lancet (link para o resumo – $ para o texto completo)

Comentário: PK Modulator Shows Promise in Thalassemia — In small study, mitapivat increased hemoglobin in 80% of non-transfusion-dependent patients – MedPage Today (necessário cadastro gratuito)